EMEA empfiehlt Orphan Drug Designation für AX200 zur Behandlung der Amyotrophen Lateral Sklerose
Die SYGNIS Pharma AG gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Orphan Drugs (COMP) der EMEA (European Medicines Agency) der Europäischen Kommission empfohlen hat, die Orphan Drug Designation für den SYGNIS-Wirkstoff AX200 zur Behandlung der Amyotrophen Lateral Sklerose (ALS) zu erteilen.
Bei der ALS handelt es sich um eine degenerative Erkrankung des motorischen Nervensystems. Die mit der Krankheit einhergehende Schädigung von Nervenzellen führt zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskulatur, die innerhalb weniger Jahre zum Tod der Patienten führt. Allein in den Industrienationen leiden schätzungsweise 50.000 bis 100.000 Patienten an ALS. Bislang gibt es nur unzureichende Therapiemöglichkeiten, welche die Lebensqualität und -erwartung der Patienten nicht nachhaltig verbessern.
In präklinischen Untersuchungen konnte das SYGNIS-Forschungsteam zeigen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und somit den Fortgang der Erkrankung verlangsamt. Der Schutz der Nervenzellen führte im Labor zu einer Verminderung des Muskelabbaus, verbunden mit einem längeren Erhalt der Muskelkraft. Darüber hinaus fördert AX200 regenerative Prozesse durch Stimulierung neuraler Stammzellen. Dieser duale Wirkmechanismus von AX200 ist ein bisher einzigartiger Ansatz zur Behandlung von ALS.
"Die von SYGNIS erarbeiteten präklinischen Daten haben die EMEA-Experten davon überzeugt, dass AX200 ein vielversprechender Medikamentenkandidat für die Behandlung der ALS ist. Das Votum der EMEA stellt eine Validierung des großen Potenzials von AX200 für die schwierige Indikation ALS dar und bestätigt uns in unseren Anstrengungen, eine wirksame Therapie für eine der schlimmsten neurologischen Erkrankungen zu entwickeln. Wir werden in enger Zusammenarbeit mit der EMEA die weiteren Entwicklungsschritte planen und hoffen, in den nächsten zwölf Monaten mit der klinischen Entwicklung beginnen zu können", erklärte Dr. Alfred Bach, Vorstandsvorsitzender der SYGNIS Pharma AG. "Darüber hinaus ist dies ein wichtiges Signal für die zukünftige Entwicklung von AX200 generell", fügte er außerdem hinzu.
