Positive Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit Phenoptin bei Phenylketonurie-Patienten unter Diät
Merck Serono gab heute positive Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit PhenoptinT (Sapropterin Di-Hydrochlorid) in Kombination mit einer Diät bei 4-12-jährigen Patienten bekannt. Phenoptin ist ein in Zusammenarbeit mit BioMarin entwickeltes oral zu verabreichendes kleines Molekül im Entwicklungsstadium zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), die erhöhte Phenylalanin (Phe)-Werte aufweisen. Alle zuvor festgelegten Endpunkte hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit wurden in dieser plazebokontrollierten Doppelblindstudie erreicht. Die Behandlung mit Phenoptin bewirkte eine signifikante Steigerung der Phenylalanin-Toleranz und eine Verringerung der Phenylalanin-Werte im Blut. Die Daten belegen darüber hinaus, dass Phenoptin von jüngeren PKU-Patienten, die zur Kontrolle ihrer Erkrankung eine Diät einhalten, gut vertragen wurde.
Dr. Harvey Levy, Professor für Pädiatrie an der Harvard Medical School und Senior Associate in Medizin und Genetik an der Bostoner Kinderklinik, erklärte: "Dies ist das erste Mal, dass in einer kontrollierten Studie das Potenzial von Tetrahydrobiopterin oder 6R-BH4 gezeigt werden konnte, welches es PKU-Patienten ermöglicht mit einer weniger strengen Diät auszukommen. Wenn Phenoptin zugelassen wird, bietet es Patienten, die auf BH4 ansprechen, eine echte Chance, ihre Diätvorgaben zu lockern und es eröffnet ihnen die Möglichkeit, ihren Bedarf an Nahrungsergänzung durch medizinische Ernährung zu verringern oder sogar ganz darauf zu verzichten."
